国外儿童用药管理对我国的借鉴与启示开题报告

1. 研究目的与意义

儿童是祖国的未来，也是全民族的希望。

预防和治疗儿童疾病、确保儿童用药的可及性和合理性、提高儿童的健康水平是提高全民健康素质的一项基础工程，是实现中华民族伟大复兴的重要保证。

近年来，儿童用药问题受到国家重视，为满足儿童用药需求、保障儿童用药安全，国家采取了一系列措施鼓励儿童用药研发生产，缓解了儿科药品短缺问题。

2. 课题关键问题和重难点

关键问题我国大陆地区儿童药品使用在立法方面存在三个问题。

首先，保障我国儿童身体健康和规范医疗机构合理用药工作的法条很多，但是都存在规定过于原则，可操作性不强的特点。

目前，我国大陆地区立法也没有将儿童用药纳入专门的监管对象，没有专门适用于儿童药品的法律法规。

3. 国内外研究现状（文献综述）

1前言在医学上，儿童是指0～14周岁的人群。根据我国第七次全国人口普查数据显示，我国0～14岁儿童有 25 338 万人，占总人口的17.95％。有研究显示，儿童用药仅占所有药品种类的 10%，且我国儿童使用药物中有 90%为非儿童专用药［1-2］，可见儿童用药存在着严重安全隐患。另外，我国在儿童用药管理方面还存在企业研发积极性不足、相关法律法规不够完善等问题。美国、欧盟、日本等发达国家相比我国较早暴露出儿童用药管理方面的问题，如今制定了较为完善的相关政策，所以本文旨在通过对比国内外儿童用药相关法规，为我国儿童用药政策管理提出借鉴意义。2国内儿童用药管理研究现状与其他发达国家相比，我国对于儿童用药的研发在近10年才逐渐重视起来，近年来，我国在药物研发、审评审批、职能监管等方面相继出台了一系列儿童用药相关政策，用于推动儿童用药事业发展，逐步探索建立适合我国国情的儿童合理用药国家药物政策体系。从相关论文发表数量逐年增多这点可以看出，近年来学者们对儿童用药问题关注度不断提升。此外，学者们对儿童用药品管理也提出了很多良好的建议。2.1在国家政策层面陈敏（2017）[3]主要针对全球儿童用药方面及儿童用药品相关政策进行了研究，该学者发现针对儿童合理用药的相关政策必不可少。我国可以借鉴 who 及发达国家的发展经验，制定适合我国儿童用药品发展的法律法规，为儿童用药提供安全、可靠的社会环境。闵晓青（2017）[4]指出，美国的《最佳儿童药品法》和《儿科研究公平法》，通过鼓励和强制措施使具有儿科研究报告的药品数量大幅增加，并且促使更多的药品说明书加上儿科用药信息。该学者认为我国需要借鉴美国的做法,加大政策支持。洪 峻（2022）[5]等学者认为我国儿童药品数量少、剂型及规格缺乏是目前面临的主要问题。我国可借鉴日本建立儿童用药小组的措施，在国家药品监督管理局成立儿童用药小组，以促进儿童用药审批和儿童药品目录编写。崔晶，张宁（2022）[6]主要从儿童用药监管政策的建立、儿科研究计划的实施范围、审核工作时限及申报要求等方面，介绍了美国 fda 和 ema 关于儿童用药的监管政策体系，提出进一步完善我国儿童用药相关监管政策的建议。2.2药物研发机构和药品生产企业层面当前我国药品生产企业以及药品研发机构缺乏足够的激励机制，导致企业研发动力不足。其次，在价格方面，儿童用药的利润与其他药品相比也不具备优势，导致儿童用药发展困难。旷吉琳（2022）[7]指出，儿童的生理状况与成人大不相同，由于儿童还处于生长发育阶段，因此，儿童每个阶段对于药物的反应、吸收、代谢能力都不一致，这就导致儿童的研发成本高，接近成人药品的两倍。再加上儿童药的研发风险高，成本难以回收，相关药企的生产积极性也随之降低。王雅君（2022）[8]等学者认为面对开展儿童药物临床试验存在较大困难以及目前我国可进行儿童试验的机构较少的问题，政府可以采取定向采购、财政资助等措施提高药品研发企业的积极性，引导儿童药品的研发和儿科试验的进行。2.3在消费者层面随着家长对于儿童健康发展的关注度的提高，尉耘翠、聂晓璐（2018）[9]指出，家长会通过多种方式获取用药相关知识，最为普遍的是医师及药师指导建议。当前儿童用药安全的现状，对医师和药师提出了更高的要求，应当加大其培训力度，并对家庭儿童用药方面进行相应的宣传，拓宽家长获取儿童用药安全信息的渠道。综上所述，儿童用药品的问题涉及到政府对儿童用药的政策导向、药品研发和生产环节以及家庭儿童用药的安全性知识普及等诸多方面。其中政府的有关政策制定起着关键作用。相信随着我国儿童用药品的政策完善，儿童用药品的安全性与可及性问题一定可以得到解决。3各国对儿童用药的政策法规3.1美国的儿童用药管理美国是世界上最早关注儿童用药立法的国家，从20世纪70年代开始,美国对儿童用药的研发及儿童用药数据的获得日渐重视，后逐步形成以《最佳儿童医药品法案》(bpca)和《儿科研究公平法案》(prea)两部支柱性法案为基础，辅以《加速治疗与公平研究儿童法案》《动物法规》等支持性法规的多层次儿童用药法规体系。该体系有效促进了美国药品的儿科临床试验研究、儿童用药信息的完善、现有药品儿科患者群的扩大以及儿童用药的国际合作。3.2欧盟儿童用药管理欧盟制定儿童用药相关法规较美国晚。现行的主要相关法规为2006年《儿科药品管理条例》(the pediatric regulation,pr)，其中主要涉及到了儿科独占和儿科专卖。《儿科药品管理条例》规定，提交儿科临床研究计划（paediatric investigation plan，pip）成为新药注册申请中必须的一个环节。如执行儿科研究计划，并且要求建立政府资助政策和建立欧洲儿科研究网络。儿科委员会（pediatric committee，pdco）随2007年《儿科用药管理条例》生效建立，隶属于与欧洲药品管理局（european medicines agency，ema），负责儿科用药管理。3.3日本的儿童用药管理日本药品与医疗器械管理局和日本厚生劳动省也制定了多项战略推动儿童用药开发，包括建立日本儿童临床试验网络、儿童用药工作组、儿童用药额外保险费补偿的激励措施与药事咨询会等。日本儿童用药研发采取激励政策，成果显著，体现在补充了儿童用药的新适应证，完善了儿童用药信息，如不同年龄段儿童肿瘤药物剂量区分、不同疾病儿童激素剂量区分、常见药物的儿童服用剂量。4结语儿童药品的安全性、有效性、可及性等问题在药品的研发、上市、供应、使用的整个环节都应被重视。美国、欧盟、日本儿童药品的发展领先于我国，我国可借鉴其相关政策法规、儿科研究及儿童药品目录，建立和完善适合我国国情的儿童药品制度和目录，提高我国儿童用药的安全性、有效性和可及性。参考文献

[1]张兰华，魏 萍.我国儿科专用药注册现状分析及其对策［j］.解放军药学学报，2011，27（2）：178 - 180.

[2]李 英，贾露露，胡泊洋，等.国内 13 家儿童医院片剂分剂量问卷调查与儿童适宜规格的建议[j]. 中国新药杂志，2015，24（23）：2756 – 2760.

[3]陈敏,张伶俐,曾力楠,李汶睿,刘丹.全球儿童合理用药国家药物政策现状分析[j].中国药房,2017,28(24):3313-3316.

4. 研究方案